南方都市報報道，1月5日，一度推遲的2022年國家醫保藥品目錄現場談判正式啟動。醫保部門與藥企就藥品支付標準進行談判，決定相關藥品是否納入，以什么價格納入國家醫保藥品目錄。根據國家醫保局公布的名單，此前共有343個品種的藥品通過初審，包括一批價格昂貴的罕見病、癌癥等藥品，其中就包括被譽為“天價抗癌藥”的CAR-T Reqiorense注射液。

全民健保場談判桌上的“靈魂討價還價”一度為大眾所熟知。2021年，國家醫保局談判代表的發言引起了網友的共鳴。其中，治療脊髓性肌萎縮癥這種罕見病的藥，經過多輪談判，從每針近70萬元降價到3萬多元，最終該藥被納入醫保目錄。根據國家醫保局披露的信息，2018年以來，該局已連續進行了4次醫保藥品目錄準入談判，通過談判共將250種藥品納入目錄，平均價格降幅超過50%。2021年221個談判藥品在協議期內報銷1.4億人次。

這個談判也承載了很多患者家屬的期望。杜南和N視頻記者記錄了廣州SMA患兒潘小藝<愛尬聊_百科詞條>從“無能為力”到能用上價格更低的“高價藥”的治療過程；當初有機構推出與“天價抗癌藥”CAR-T reqiorence注射液極為相似的“山寨抗癌針”亂象，相關機構被舉報后被監管部門查處。1月4日，小藝的父親告訴南都記者，女兒的臂力有所好轉，精神狀態也明顯好轉。她身邊的很多SMA患者也曾用過“高價藥”。也有業內人士向南都記者分析稱，CAR-T“成本不夠好，有待降低”，最終能否進入醫保名單還有待觀察。

2021年12月3日，國家醫保局公布74種新藥納入醫保，其中廣受關注的“天價救命藥”諾西嗪鈉注射液赫然在列。新華社

談判延期后，“靈魂討價還價”還能重現嗎？

此前推遲的2022年國家醫保藥品目錄現場談判有了新進展。據央視新聞報道，1月5日，國家醫保藥品目錄調整現場談判正式啟動。

2022年9月，國家醫保局發布《關于公示2022年國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調整通過初步形式審查的藥品及相關信息的公告》，對通過初審的藥品及相關信息進行公示。從批準的藥品目錄來看，涉及343個品種，其中目錄內原有品種145個，目錄外新品種198個。

杜南記者注意到，本次初審形式的藥品審評目錄中，共有19種罕見病，疾病覆蓋范圍進一步擴大，包括用于治療2個月及以上SMA患者的利西普侖口服溶液粉劑。此外，被稱為“天價抗癌藥”的CAR-T Reqiorense注射液首次出現在初步名單中。

公開資料顯示，醫保藥品目錄調整分為企業申報、形式審查、專家評審、談判和招標等環節。也就是說，藥品只有順利通過目錄調整的所有環節，才能最終納入國家醫保藥品目錄。

如今，2022年醫保藥品目錄調整已進入談判招標程序。醫保部門與藥企就藥品支付標準進行協商，協商結果直接決定藥品是否納入以及以什么價格納入國家醫保藥品目錄。

一些價格昂貴的罕見病和抗癌藥能否重現2021年醫保領域談判桌上的“靈魂討價還價”，進而通過醫保惠及廣大患者，成為社會關注的焦點。

2021年底，醫保方與ente的價格談判視頻

2022年1月1日，新版《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》正式實施，74個新藥納入新版目錄，包括傷害感受性鈉注射液等7種罕見病用藥，在上述談判中不斷被張“討價還價”。

此后，全國很多地方的SMA患者都用諾其辛鈉注射液治療，納入醫保。其中，廣東的“保險第一槍”是由中山大學附屬第一醫院打的。

廣州罕見病患兒用曾經的“天價藥”

“身體沒有惡化，孩子的生活質量也提高了。”廣州11歲女孩潘曉怡是一個患有SMA的孩子。1月4日，她的父親潘慶雄告訴南都記者，自從諾西酮鈉進入國家醫保目錄后，到目前為止，女兒已經在鞘內注射了6針，身邊不少SMA患者也用上了“天價藥”。讓家人高興的是，小怡的臂力有所提高，精神狀態也有了明顯的改善。

杜南此前報道稱，2012年10月，小藝在廣州市婦女兒童醫療中心被診斷為SMA。這是一種由運動神經元存活基因1突變引起的常染色體隱性遺傳病，在新生兒中的發病率約為1/10000。根據嚴重程度，可分為型、型和型等。最嚴重的I型孩子往往會呼吸衰竭，活不過兩歲。2018年，SMA被列入國家衛生健康委等五部門聯合發布的《第一批罕見病目錄》。

隨著病程的發展，先是人不能站立行走，然后吞咽變得困難，呼吸功能不全，進而患上肺炎等疾病，直至死亡。小藝是II型SMA的孩子。潘慶雄向南都記者回憶，她是在一本醫學詞典上看到這個的。“眼淚在流，手在抖。”小怡的身體一天天衰弱，她被困在輪椅上。各種并發癥時有發生，她因為肺部感染多次被送進ICU搶救。從后面看，她的身體呈“C”形，脊柱已經嚴重側彎。

2016年平安夜，“諾西辛鈉注射液”獲準在美國銷售，是全球首個治療SMA的藥物。這是給人類的禮物，但也是一份昂貴的禮物。一針12.5萬美元，前兩個月打四針，之后每四個月打一針，每年打一針，終身打。2019年2月，博健公司研發的“諾西汀鈉注射液”經過優先審評審批，在國內成功上市，每支售價近70萬元。

“我無能為力。”價格出來后，潘慶雄不敢再想，大部分家庭都跟不上。一天天長大，小怡越來越虛弱，爭取活下去的時間，等待降價，等待新藥的出現，成為父女最大的動力。

廣州罕見病患兒小藝，經過“靈魂討價還價”使用了降價的諾西酮鈉注射液。照片由受訪者提供

廣州市婦女兒童醫療中心遺傳內分泌科主任劉麗從醫30多年。她是國家衛健委罕見病診療保障專家組成員，廣東省醫學會罕見病分會主任委員。2019年，她所在的廣州市婦女兒童醫療中心入選廣東省罕見病診療協作網省級龍頭醫院，是當地確診罕見病最多的醫院之一。

她見過許多患有SMA的兒童。“這種孩子很可愛，求生欲很強，會積極配合治療，聽話是因為他們想活下去。”劉麗記得，諾西酮鈉在中國上市的前兩年，她所在的醫院“只有四五個人打針”。聽說有治愈的方法，大家都很高興，但知道藥價后，又退縮了。“父母不忍心放棄治療，都怪自己。”

“買得起針的病人多了”

“70萬注射高價藥”“眾籌注射”等字眼越來越多地出現在公眾視野。“沒有藥是沒有辦法的。現在有藥了，我們得想辦法。”劉力說。如何

全國多個省市開始探索商業補充醫療保險。2020年前后，佛山、廣州相繼推出“平安佛”、“歲歲康”以及鈉感受性等罕見病的高值藥，納入保障范圍。后者的賠付比例是70%，也就是說第一年原來自費的140萬可以報銷96萬。劉麗高興地看到，過了這一年，又有“十幾個人”接受了注射。

全國醫保談判被寄予最大希望。2021年12月3日上午，一條突然來自SMA患者的消息刷屏——“諾西酮鈉納入國家醫保目錄，3.3萬元一針！”潘慶雄和女兒在學校上課。“我一邊看一邊忍不住哭。這個價格我都沒想過。”

國內首家專注SMA的公益組織——美爾SMA關愛中心告訴南都記者，“每個小群體都不應該被拋棄。”“很多家長瞬間落淚，發自內心地感謝國家。”

2022年2月9日，小依在廣州市婦女兒童醫療中心成功注射傷害肽鈉。潘慶雄打開醫院的單子，看到只有醫保報銷后，一針才減到11000元。“現在大家都放松了，沒人再談錢了。”

劉麗告訴南都記者，那年春節前后，在她所在的醫院里，“有近40名新的SMA患兒準備好了第一針”。她和同事們準備了工作組和治療場所，接受病人預約和評估，安排注射時間。

趙。照片由受訪者提供

一年來，小藝堅持來回醫院打針，康復訓練。2022年3月，她接受了胃造口術，身體吸收營養的能力從注射前的15公斤增加到現在的29.5公斤。潘慶雄還計劃今年讓女兒在廣州接受脊柱融合手術，改善脊柱側彎變形，她或許可以獨立坐起。

諾西酮鈉進入醫保的消息公布后的第三天，小怡過了10歲生日。爸爸說這是她最好的“生日禮物”。那天，她許了一個愿，希望在未來，她還能站起來。

有機構推出“山寨抗癌針”被查處。

在此次醫保談判中，劑量為120萬元的“天價抗癌藥”CAR-T Reqiorense注射液首次出現在通過初審表格審核的藥品清單中，也引起了癌癥患者的關注。

作為腫瘤治療的“明星療法”，CAR-T療法是指提取人體T細胞，包埋相應的抗體，獲得CAR-T細胞，再經擴增后重新注入人體，幫助更好地識別相應的抗原，使T細胞識別和攻擊自身的腫瘤細胞，從而達到腫瘤治療的目的。

CAR-T藥物Reqiorense注射液于2021年9月獲準上市，用于治療復發性或難治性B細胞急性淋巴細胞性白細胞淋巴瘤。與此同時，上海一女患者注射后癌細胞圖像“清零”的消息傳出，幾大新聞疊加。CAR-T療法進入熱搜話題，但天價藥費也讓普通患者感到壓力。

CAR-T療法備受關注，一些機構鋌而走險，大熱。違規誘導患者支付30萬元購買未經試用審批的“山寨抗癌針”。

杜南此前已經開始了相關的混亂。2021年10月，肝癌患者鮑曉向南都記者反映，上海某山寨醫療機構誘導患者支付30萬元購買一種名稱和含量與CAR-T相似的GAL-T抗癌注射液，并聲稱有效率達80%以上。該項目自稱是“中國醫學科學院投資的北京中外腫瘤研究所，國家投資項目”。

同年，杜南記者實地走訪發現，在這家名為“中外腫瘤醫學研究所上海分院”的機構中，患者本人可以通過這家機構進行評估并付費參與實驗，無需到場或抽血。外人進入這個機構的實驗室是不需要殺人的，實驗室里的細胞培養液都是隨機堆放的。同時，在官方上

報道在杜南刊出后，杜南記者從國家相關監管部門獲悉，上海市虹口區衛健委和虹口區市場監督管理局對涉事機構進行了聯合調查。經查，該機構不具備醫療資質，開展診療活動，涉嫌非法經營。浦東新區市場監督管理局表示，“中外腫瘤醫學研究院”屬于虛擬注冊，擬納入經營異常名錄。

2021年12月8日，上海市虹口區衛健委監督所負責人告訴南都記者，對“山寨抗癌針”涉及的機構進行調查后發現，中外腫瘤醫學研究院上海分院的地址實際持有營業執照。涉嫌無證行醫的上海明達生物科技有限公司已被立案偵查。

2022年下半年，鮑曉幾經聯系，參加了北京某三甲醫院開展的CAR-T療法常規臨床試驗，目前試驗情況穩定。

鮑曉非常感謝國家的醫保談判，大幅降低了一線肝癌靶向藥物如倫伐替尼的價格。“以前一盒藥要3000多元，現在報銷只要100多元。”

他告訴南都記者，這次進入初審名單的瑞吉歐倫塞注射液主要用于血液腫瘤的治療，但他也為此感到高興。“這對癌癥患者來說是一件大事，對促進醫學發展的每一點進步都是一件大好事。”

共有250種藥品進行了談判，以改善醫療保險。

國家醫保談判減輕了患者的醫療費用負擔。根據國家醫保局2022年6月發布的《2021年全國醫療保障事業發展統計公報》，自2018年國家醫保局成立以來，已連續進行了4次醫保藥品目錄準入談判，共有250個藥品通過談判加入目錄，平均價格降幅超過50%。2021年221個談判藥品在協議期內報銷1.4億人次。通過談判降價和醫保報銷，2021年將減輕患者負擔1494.9億元。

2021年12月，國家醫保局醫管司相關負責人在解釋當年國家醫保藥品目錄準入談判工作安排時表示，藥品談判的主要目的是充分發揮醫保部門在戰略采購中的作用，對納入談判的藥品，在“國家醫保用量”的基礎上與企業進行談判， 統籌兼顧，達到提高基金使用效率、減輕患者負擔的目的，用有限的醫保基金實現保障效率最大化。

1月4日，四川成都一位負責采購血液藥的執業醫師告訴南都記者，該藥仍在本次醫保談判的初步名單中。“因為CAR-T不是普通藥物，是單一的定制化治療方式，費用不易降低。”這種藥物最終能否進入醫保目錄，他認為還有待觀察。

2022年6月，山東省醫療器械集中采購平臺顯示，羅氏制藥公司的利賽普侖口服溶液粉“每瓶含利賽普侖60mg”價格為14500元。在此之前，該藥的價格為6.38萬元。羅氏制藥在國家醫保目錄調整啟動前主動降價。此舉也被外界認為是為該藥進入國家醫保談判做準備。

據媒體報道，降價后，該藥最低年治療費用為15萬元，最大劑量患者年治療費用不足45萬元。

然而，對于SMA兒童的家庭來說，這仍然是一個負擔不起的數字。對此，潘慶雄告訴南都記者，很多SMA孩子的家長也期待利西普侖口服液粉進入國家醫保目錄。“一些孩子的