有誰知道基因治療中聚合物的應用？？
誰不愛玩
2021-10-07 14:27
聚合物載體材料主要包括合成性高分子材料和天然高分子材料，這些聚合物載體材料利用靜電作用有效壓縮基因治療藥物，將基因治療藥物輸遞到靶組織或細胞，進行基因治療聚合物具有易合成易改性無免疫原性等優點，在基因治療中具有廣泛的應用前景。
咖啡吧1 2021-10-07 14:27
近年來，以非病毒材料為基因載體的基因治療研究引起了廣泛的重視，其中用陽離子聚合物和基因復合形成納米粒來模擬類似病毒的結構作為基因載體就是一個重要方面。納米載體作為一種新興的載體系統，逐漸顯示其優勢并在內耳基因治療中擁有廣闊前景。
納米基因載體粒? (nanoparticle? gene? vector)是由高分子材料合成的一種固態膠體納米級顆粒載體，能將DNA、RNA、PNA(肽核苷酸)、dsRNA(雙鏈RNA)等基因治療分子包裹在納米粒之中或吸附在表面，通過細胞胞吞將其載入細胞內，通過高分子材料的降解逐漸釋放出基因治療分子，從而發揮其基因治療效能。由于納米基因載體為納米量級的超細微粒，一般在1～100? nm之間，而一般細胞均較之大，這就使其進入細胞成為可能。另外，納米級大小的微粒具有小尺寸效應、表面效應、量子尺寸效應及宏觀量子隧道效應等，導致其具有特有的熱、磁、光敏感特性和表面穩定性，更容易通過外場（電、磁、光）實現對其性能的控制，有利于實現靶向輸送、控制釋放、保護和穩定基因治療分子。同時還具有不易被機體網狀內皮細胞清除、有效避免脾濾過效應、通過增加滲透和滯留效應(enhanced? penetration and? retention，EPR)增強靶組織累積等優勢。所以納米載體具有結合、濃縮基因治療分子并將其高效導入各種活細胞的能力，而且體外顯示無明顯細胞毒性。此外，納米微粒的表面結構和狀態可以進行表面修飾，提高微粒表面活性，改善納米基因載體與其它物質之間的相容性，使微粒表面產生新的理化、機械性能和新功能。目前用于研制基因載體的材料主要有兩大類：可生物降解高分子材料和非生物降解高分子材料。前者包括聚α氨基酸，如聚谷氨酸酯、聚賴氨酸（poly-L-lysine,PLL）等及由它們組成的共聚物；聚α羥基酸，如聚乳酸、聚乙醇酸、聚羥基丁酸及聚ε-己內酯等及它們之間的共聚物；聚原酸酯；聚酐；聚丙烯酰淀粉等。非生物降解高分子材料主要有聚甲基丙烯酸甲酯、聚苯乙烯、聚酰胺等。可生物降解高分子材料較為多用，因為它們在體內生物酶的作用下，可降解為小分子物質，最后分解為水和二氧化碳，避免了載體材料的體內蓄積，具有進一步臨床應用的潛力。
納米載體作為一種特殊的非病毒基因載體與病毒和陽離子脂質體相比，具有較多優點：免疫原性低；細胞毒性小；可通過對納米粒表面的修飾，增加其對特殊細胞受體的靶向性，減少副反應；可保護轉導基因不受機體血漿或組織細胞中各種補體和酶的破壞，使外源基因在宿主細胞染色體DNA中整合，從而獲得長期穩定的表達；能使靶基因緩慢釋放，有效延長作用時間。
聚合物載體材料主要包括合成性高分子材料和天然高分子材料，這些聚合物載體材料利用靜電作用有效壓縮基因治療藥物，將基因治療藥物輸遞到靶組織或細胞，進行基因治療聚合物具有易合成易改性無免疫原性等優點，在基因治療中具有廣泛的應用前景。
咖啡吧1 2021-10-07 14:27
近年來，以非病毒材料為基因載體的基因治療研究引起了廣泛的重視，其中用陽離子聚合物和基因復合形成納米粒來模擬類似病毒的結構作為基因載體就是一個重要方面。納米載體作為一種新興的載體系統，逐漸顯示其優勢并在內耳基因治療中擁有廣闊前景。
納米基因載體粒? (nanoparticle? gene? vector)是由高分子材料合成的一種固態膠體納米級顆粒載體，能將DNA、RNA、PNA(肽核苷酸)、dsRNA(雙鏈RNA)等基因治療分子包裹在納米粒之中或吸附在表面，通過細胞胞吞將其載入細胞內，通過高分子材料的降解逐漸釋放出基因治療分子，從而發揮其基因治療效能。由于納米基因載體為納米量級的超細微粒，一般在1～100? nm之間，而一般細胞均較之大，這就使其進入細胞成為可能。另外，納米級大小的微粒具有小尺寸效應、表面效應、量子尺寸效應及宏觀量子隧道效應等，導致其具有特有的熱、磁、光敏感特性和表面穩定性，更容易通過外場（電、磁、光）實現對其性能的控制，有利于實現靶向輸送、控制釋放、保護和穩定基因治療分子。同時還具有不易被機體網狀內皮細胞清除、有效避免脾濾過效應、通過增加滲透和滯留效應(enhanced? penetration and? retention，EPR)增強靶組織累積等優勢。所以納米載體具有結合、濃縮基因治療分子并將其高效導入各種活細胞的能力，而且體外顯示無明顯細胞毒性。此外，納米微粒的表面結構和狀態可以進行表面修飾，提高微粒表面活性，改善納米基因載體與其它物質之間的相容性，使微粒表面產生新的理化、機械性能和新功能。目前用于研制基因載體的材料主要有兩大類：可生物降解高分子材料和非生物降解高分子材料。前者包括聚α氨基酸，如聚谷氨酸酯、聚賴氨酸（poly-L-lysine,PLL）等及由它們組成的共聚物；聚α羥基酸，如聚乳酸、聚乙醇酸、聚羥基丁酸及聚ε-己內酯等及它們之間的共聚物；聚原酸酯；聚酐；聚丙烯酰淀粉等。非生物降解高分子材料主要有聚甲基丙烯酸甲酯、聚苯乙烯、聚酰胺等。可生物降解高分子材料較為多用，因為它們在體內生物酶的作用下，可降解為小分子物質，最后分解為水和二氧化碳，避免了載體材料的體內蓄積，具有進一步臨床應用的潛力。
納米載體作為一種特殊的非病毒基因載體與病毒和陽離子脂質體相比，具有較多優點：免疫原性低；細胞毒性小；可通過對納米粒表面的修飾，增加其對特殊細胞受體的靶向性，減少副反應；可保護轉導基因不受機體血漿或組織細胞中各種補體和酶的破壞，使外源基因在宿主細胞染色體DNA中整合，從而獲得長期穩定的表達；能使靶基因緩慢釋放，有效延長作用時間。
