2023年12月8日，Intellia Therapeutics宣布一個好消息。FDA批準了其治療遺傳性血管性水腫的體內(nèi)CRISPR療法NTLA-2002的研究型新藥申請。這次申請獲批意味著首個獲得FDA批準用于人體臨床試驗的LNP遞送的體內(nèi)CRISPR基因編輯療法。

NTLA-2002主要通過脂質(zhì)納米顆粒以mRNA形式遞送CRISPR-Cas9基因編輯系統(tǒng)，靶向敲除KLKB1基因，以永久性降低血漿中激肽釋放酶活性，旨在防止遺傳性血管性水腫的發(fā)作的一種體內(nèi)CRISPR基因編輯候選療法。CRISPR基因編輯技術(shù)奠基人、諾獎得主詹妮弗·杜德娜創(chuàng)立了基因編輯治療公司Intellia Therapeutics。2021年6月26日，國際頂尖醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》的論文正式報道CRISPR基因編輯療法NTLA-2001治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性的效果，這也是世界首個公布的體內(nèi)CRISPR基因編輯療法的臨床試驗結(jié)果。